Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), auch bekannt als Lou-Gehrig-Syndrom und seltener als Charcot-Krankheit, ist die häufigste Form der Motoneuronerkrankung. Sie ist typischerweise durch eine Degeneration der Motoneuronen gekennzeichnet und verläuft in der Regel innerhalb weniger Jahre nach Ausbruch tödlich. Ein Teil der an ALS erkrankten Bevölkerung leidet an einer erblichen Form der Erkrankung, und in familiären Fällen identifizierte Genmutationen sind an der Pathogenese der ALS beteiligt. Die Untersuchung der molekularen Mechanismen im Zusammenhang mit der SOD1-assoziierten ALS hat ein komplexes Geflecht miteinander verbundener pathologischer Prozesse aufgezeigt, darunter Glutamat-Exzitotoxizität, Dysregulation neurotropher Faktoren, Axonleitproteine, Defekte im axonalen Transport, mitochondriale Dysfunktion, mangelhafte Proteinqualitätskontrolle und abnorme RNA-Verarbeitung. Beim Menschen wurde bislang keine Therapie für ALS entdeckt, die die Lebenserwartung um mehr als einige zusätzliche Monate verlängern könnte. Die ALS Association hat 99 Millionen Dollar bereitgestellt, um wirksame Behandlungen und ein Heilmittel für ALS zu finden. Unsere weltweiten Forschungsbemühungen haben dazu beigetragen, die Zahl der an ALS forschenden Wissenschaftler zu erhöhen, neue Entdeckungen und Behandlungsmethoden voranzutreiben und Licht auf die komplexen genetischen und umweltbedingten Faktoren zu werfen, die bei ALS eine Rolle spielen.